Teplizumab ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper gegen CD3 auf T-Zellen und kürzlich von der FDA zur Behandlung von Diabetes mellitus Typ 1 zugelassen worden. Kann er zur Erhaltung der Betazellfunktion beitragen?
In einer randomisierten, placebokontrollierten Studie (Phase-III) wurde an 328 Patientinnen und Patienten ermittelt, ob Teplizumab zu einer Erhaltung der ß-Zell-Funktion beitragen kann. Die Patientinnen und Patienten, die Teplizumab (217) erhielten, wiesen signifikant höhere C-Peptid-Level auf als jene, die mit Placebo behandelt wurden (111). Gemessen wurde nach 78 Wochen. Rund 94,9 % (95 %-Konfidenzintervall 89,5 – 97,6) der mit Teplizumab behandelten Patientinnen und Patienten wiesen einen C-Peptid-Level von 0,2 pmol/ml und höher auf als 79,2 % (95 %-KI 67,7 – 87,4) aus der Placebogruppe. Die unerwünschten Wirkungen waren ähnlich in beiden Gruppen.
Die Autoren schließen aus dieser multizentrischen Untersuchung, dass eine 12-tägige Behandlung mit Teplizumab bei Kindern und Jugendlichen mit einem kürzlich diagnostizierten Diabetes mellitus Typ 1 einen deutlichen „Benefit“ bezüglich der ß-Zell-Funktion aufweist. Die hier nicht besprochenen sekundären Endpunkte ließen sich nicht günstig beeinflussen.
Erschienen in: Kinderärztliche Praxis, 2024; 95 (1) Seite 11
