Teplizumab ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper gegen CD3 auf T-Zellen und kürzlich von der FDA zur Behandlung von Diabetes mellitus Typ 1 zugelassen worden. Kann er zur Erhaltung der Betazellfunktion beitragen?

In einer randomisierten, placebokontrollierten Studie (Phase-III) wurde an 328 Patientinnen und Patienten ermittelt, ob ­Teplizumab zu einer Erhaltung der ß-Zell-Funktion beitragen kann. Die Patientinnen und Patienten, die Teplizumab (217) erhielten, wiesen signifikant höhere C-Peptid-Level auf als jene, die mit Placebo behandelt wurden (111). Gemessen wurde nach 78 Wochen. Rund 94,9 % (95 %-Konfidenzintervall 89,5 – 97,6) der mit Teplizumab behandelten Patientinnen und Patienten wiesen einen C-Peptid-Level von 0,2 pmol/ml und höher auf als 79,2 % (95 %-KI 67,7 – 87,4) aus der Placebogruppe. Die unerwünschten Wirkungen waren ähnlich in beiden Gruppen.

Die Autoren schließen aus dieser multizentrischen Untersuchung, dass eine 12-tägige Behandlung mit Teplizumab bei Kindern und Jugendlichen mit einem kürzlich diagnostizierten ­Diabetes mellitus Typ 1 einen deutlichen „Benefit“ bezüglich der ß-Zell-Funktion aufweist. Die hier nicht besprochenen sekundären Endpunkte ließen sich nicht günstig beeinflussen.

Kommentar:
Teplizumab als monoklonaler Antikörper gegen CD3 auf T-Zellen hat einen wichtigen Einfluss auf die Erhaltung der ß-Zell-Funktion bei kürzlich diagnostizierten Diabetikerinnen und Diabetikern mit Diabetes mellitus Typ 1. Es bleibt abzuwarten, wie der letztendliche Stellenwert der Medikation bei diesen Patientinnen und Patienten dann ausfällt.

Literatur


Autor
Univ.-Prof. Dr. med. Markus Knuf


Erschienen in: Kinderärztliche Praxis, 2024; 95 (1) Seite 11