Auf einem Novartis-Symposium im Rahmen des Kongresses der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) 2023 stellten Experten aktuelle Studiendaten zum Einsatz der Gentherapie Onasemnogene-Abeparvovec (Zolgensma®) bei Kindern bis zu 21 kg Körpergewicht (SMART-Studie) und bei Neugeborenen (SPR1NT-Studie) mit SMA vor.
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