Wie das Unternehmen PTC Therapeutics im Juli 2022 bekannt gab, hat Upstaza™ (Eladocagene exuparvovec) von der Europäischen Kommission die Marktzulassung erhalten. Dies ist somit die erste zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung für den ­sehr seltenen Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase und die erste Gen­therapie, die direkt in das Gehirn infundiert wird. Sie ist für Patienten ab 18 Monaten zugelassen.

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