Achondroplasie ist eine genetisch bedingte Erkrankung. Sie geht mit schwerwiegenden Komplikationen einher, die das komplette Organsystem betreffen. Auffälligstes Merkmal ist der dysproportionierte Kleinwuchs. Bisherige Therapien sind auf die symptomatische Behandlung vorhandener Komplikationen ausgerichtet. Mit Vosoritid (Voxzogo®) steht nun die erste Therapieoption zur Verfügung, die auf die molekulare Ursache der Erkrankung abzielt.
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