Achondroplasie ist eine genetisch bedingte Erkrankung. Sie geht mit schwerwiegenden Komplikationen einher, die das komplette Organsystem betreffen. Auffälligstes Merkmal ist der dysproportionierte Kleinwuchs. Bisherige Therapien sind auf die symptomatische Behandlung vorhandener Komplikationen ausgerichtet. Mit ­Vosoritid (­Voxzogo®) steht nun die erste Therapie­option zur Verfügung, die auf die molekulare Ursache der Erkrankung abzielt.

Dieser Beitrag steht nur registrierten Benutzern mit Berufsverifizierung zur Verfügung. Jetzt anmelden.